Un nouveau médicament contre le cancer du poumon lié au gène ROS1 est désormais disponible pour les patients aux États-Unis. Quelle sera la suite en Europe ?
Le 22 juillet 2026, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé le zidesamtinib (Jideytro), un nouveau traitement ciblé destiné aux patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif dont la maladie a progressé après un traitement antérieur par un inhibiteur de ROS1.
Cette autorisation offre une nouvelle option thérapeutique aux personnes atteintes d'un cancer du poumon ROS1-positif aux États-Unis. Le médicament n'a pas encore fait l'objet d'une demande d'autorisation auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) ; il n'est donc pas encore disponible en Europe.
Cette autorisation met également en lumière un problème plus général. Alors que les traitements ciblés continuent de progresser, l'accès à ces médicaments varie encore considérablement d'un pays à l'autre en Europe.
La science ne cesse de progresser
Les réarrangements du gène ROS1 sont à l'origine d'environ 2 % des cas de cancer du poumon non à petites cellules. Les personnes touchées sont souvent plus jeunes que la population générale atteinte de cancer du poumon, sont plus souvent des femmes et beaucoup n'ont jamais fumé. Le cancer du poumon ROS1-positif présente également un risque plus élevé de métastases cérébrales, ce qui rend particulièrement importants les traitements efficaces au niveau du système nerveux central.
Le zidesamtinib a été développé pour répondre à plusieurs défis rencontrés avec les inhibiteurs de ROS1 précédents, notamment les mutations de résistance, la progression de la maladie au niveau cérébral et la tolérance au traitement.
Dans l'étude ayant justifié l'autorisation de mise sur le marché, 117 patients dont la maladie avait progressé après un traitement antérieur ciblant ROS1 ont présenté un taux de réponse objective de 44 %. Plus des deux tiers des patients ayant répondu au traitement présentaient toujours une réponse après 12 mois.
Des réponses ont également été observées chez des patients ayant déjà reçu au moins deux inhibiteurs de ROS1, notamment le lorlatinib, le repotrectinib et le taletrectinib.
Alexander Drilon, chercheur participant à l'étude ARROS-1, a déclaré que les mutations de résistance, la progression de la maladie au niveau cérébral et les effets indésirables liés au traitement restaient des défis majeurs dans le cancer du poumon ROS1-positif. Il a qualifié de progrès significatif les réponses observées avec le zidesamtinib, y compris chez les patients ayant déjà reçu plusieurs inhibiteurs de ROS1 auparavant.
Ces résultats suggèrent que certaines tumeurs continuent de dépendre de la voie ROS1 même après que les traitements ciblés antérieurs ont cessé d'agir, ce qui permet aux nouveaux inhibiteurs de conserver leur efficacité. À mesure que de nouveaux médicaments apparaissent sur le marché, l'enchaînement des traitements prend une importance croissante dans la prise en charge du cancer du poumon ROS1-positif.
Le zidesamtinib est le cinquième inhibiteur de ROS1 à avoir été autorisé aux États-Unis, après le crizotinib, l'entrectinib, le repotrectinib et le taletrectinib.
La situation actuelle en Europe
Le taletrectinib, un autre inhibiteur de ROS1 récent déjà autorisé aux États-Unis, en Chine et au Japon, a vu sa demande d'autorisation de mise sur le marché validée par l'EMA au début de cette année. La validation constitue une étape importante dans le processus réglementaire européen, mais elle ne vaut pas autorisation de mise sur le marché et aucune date de décision n'a été annoncée.
Le zidesamtinib n'a pas encore fait l'objet d'une procédure d'autorisation de mise sur le marché en Europe.
Pour les personnes atteintes d'un cancer du poumon en Europe, l'autorisation réglementaire ne constitue qu'une étape du parcours. Les médicaments doivent également faire l'objet d'une évaluation des technologies de santé, ainsi que de procédures de tarification et de prise en charge, avant de pouvoir être mis à disposition de manière systématique, et ces procédures varient d'un pays à l'autre.
Le dernier indicateur « Patients W.A.I.T. » de l'EFPIA a révélé que le délai moyen entre l'autorisation de mise sur le marché en Europe et la mise à disposition des médicaments pour les patients s'élève désormais à 597 jours. La disponibilité varie également considérablement d'un pays à l'autre en Europe, certains pays offrant systématiquement un accès aux nouveaux médicaments bien plus tôt que d'autres.
Les travaux menés par Lung Cancer Europe ont mis en évidence des disparités similaires en matière d'accès aux nouveaux médicaments, aux tests de biomarqueurs et aux soins pluridisciplinaires à travers l'Europe. Le défi ne consiste plus simplement à mettre au point de nouveaux traitements, mais à veiller à ce que chacun puisse en bénéficier, quel que soit son lieu de résidence.
L'accès commence par des tests
Les traitements ciblés ne peuvent être utilisés que si le biomarqueur correspondant a été identifié.
L'accès aux tests de biomarqueurs continue de varier d'un pays européen à l'autre, ce qui signifie que certaines personnes peuvent ne pas bénéficier d'un test de dépistage des réarrangements du gène ROS1, même lorsqu'un traitement ciblé est disponible. Une étude de l'ESMO a mis en évidence des différences substantielles entre les pays européens en matière d'accès aux technologies de tests moléculaires.
L'amélioration de l'accès aux tests de biomarqueurs reste un élément essentiel pour améliorer l'accès à la médecine de précision.
Autres facteurs influant sur l'accès
Le calendrier des demandes d'autorisation contribue également aux différences entre les régions. Les laboratoires pharmaceutiques soumettent souvent leurs nouveaux médicaments à la FDA avant l'EMA, ce qui signifie que l'examen réglementaire européen commence plus tard.
Une fois approuvés au niveau européen, d'autres procédures nationales déterminent si et quand les médicaments seront mis sur le marché. Les marchés plus modestes et les pays à faibles revenus peuvent connaître des retards supplémentaires en raison des négociations tarifaires et des décisions commerciales concernant les priorités de lancement.
Des progrès constants
L'autorisation de mise sur le marché du zidesamtinib constitue un nouvel exemple des progrès constants réalisés dans le domaine du cancer du poumon ROS1-positif.
Il offre une nouvelle option thérapeutique aux patients dont le cancer a progressé après un traitement antérieur ciblant le gène ROS1 et vient s'ajouter à une gamme croissante de médicaments pouvant potentiellement être utilisés en succession au cours du traitement.
Des essais cliniques récents ont également mis davantage l’accent sur les résultats reflétant l’expérience quotidienne des personnes vivant avec un cancer du poumon, notamment la qualité de vie, la maîtrise des symptômes et les fonctions cognitives, parallèlement à la réponse tumorale. De nouvelles données sur les résultats rapportés par les patients, issues de l’étude TRUST-II sur le taletrectinib et présentées lors du congrès annuel de l’ASCO en mai 2026, ont montré un soulagement rapide et durable des principaux symptômes ainsi qu’une préservation des fonctions cognitives, renforçant ainsi cette évolution dans les critères désormais évalués par les essais cliniques.
Perspectives d'avenir
Il sera essentiel de garantir un accès rapide aux tests de biomarqueurs, à l'évaluation réglementaire, au remboursement et aux traitements pour que les citoyens de toute l'Europe puissent bénéficier de ces avancées.
À mesure que de nouveaux traitements ciblés feront leur apparition, l'amélioration de l'accès équitable à ces traitements restera un défi majeur pour les systèmes de santé, les décideurs politiques et l'ensemble de la communauté concernée par le cancer du poumon à travers l'Europe.
Sources
FDA – La FDA autorise le zidesamtinib dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancerGSK – Jideytro (zidesamtinib) autorisé aux États-Unis pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif ayant déjà fait l'objet d'un traitement
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/Agence européenne des médicaments (EMA)
https://www.ema.europa.euEnquête 2025 de l'EFPIA sur l'indicateur « Patients W.A.I.T. » (publiée en 2026)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/ESMO : Accès aux tests de biomarqueurs en Europe
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltextASCO 2026 : Résultats rapportés par les patients dans l'étude TRUST-II (résumé n° 8506)11e rapport de Lung Cancer EuropeLung Cancer Europe – ATLAS de l'accès aux traitements
https://atlas.lungcancereurope.euPour en savoir plus
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